Su Lancet i primi risultati di uno studio clinico sull'uomo
Nessun effetto collaterale e un buon miglioramento dei sintomi
Nuove speranze per il Parkinson
c'è una cura dalla terapia genica
di ALESSIA MANFREDI
ROMA - Potrebbe essere la svolta che si aspettava da tempo per la cura del Parkinson e arriva dalla terapia genica: un gruppo di ricercatori americani ha completato la prima fase di uno studio clinico che, su un gruppo di pazienti, si è rivelato molto promettente. Un approccio innovativo, ancora in fase preliminare, i cui risultati vengono descritti sulla rivista Lancet e che, secondo gli autori, apre nuove speranze per milioni di persone affette da malattie neurodegenerative.
Il dottor Michael Kaplitt del New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center insieme ad un'équipe di colleghi hanno utilizzato come veicolo della terapia genica un virus innocuo, facendolo penetrare direttamente all'interno del cervello dei pazienti: la tecnica è risultata sicura, priva di effetti collaterali ed è riuscita a migliorare le funzioni motorie dei pazienti e la loro capacità di svolgere le normali attività quotidiane, con effetti duraturi, anche ad un anno di distanza dal trattamento.
"Sono dati entusiasmanti, che devono essere confermati da una sperimentazione più ampia, ma crediamo di aver raggiunto una pietra miliare non solo per il Parkinson ma anche per l'uso della terapia genica in altre malattie neurodegenerative" ha dichiarato il dottor Kaplitt.
Il vettore virale usato, tramite infusione, nello studio clinico appartiene alla categoria degli adeno-associati (AAV). Iniettato in una zona precisa del cervello, il nucleo subtalamico - che regola il circuito motorio - vi ha portato un gene chiamato GAD che codifica GABA, il più potente neurotrasmettitore inibitorio del cervello che "calma" i neuroni iperattivi, la cui produzione è deficitaria nei pazienti affetti da Parkinson, che presentano quindi tremori e difficoltà motorie tipicamente associate alla malattia.
L'idea degli scienziati americani è stata di iniettare in quell'area specifica del cervello il gene per stimolare la produzione di GABA, sperando così di normalizzare la funzione dell'intero circuito motorio.
Nei dodici pazienti che si sono sottoposti volontariamente alla sperimentazione - undici uomini e una donna, età media 58 anni, con uno stadio avanzato della malattia - non sono stati riscontrati effetti collaterali e i sintomi della malattia sono diminuiti. Il gene è stato iniettato solo su un emisfero cerebrale, per questioni di sicurezza, "il che ha anche permesso di avere un paragone immediato con la funzionalità dell'altro emisfero, quello non trattato" spiega il dottor Matthew During, dell'Ohio State University, co-autore dello studio.
I ricercatori hanno poi monitorato i progressi utilizzando una scala di misurazione della progressione della malattia chiamata UPDRS, in base alla quale hanno visto miglioramenti significativi, in alcuni casi fino al 65 per cento. Più in generale, sui volontari i sintomi sono migliorati del 27 per cento.
"Crediamo che questa svolta abbia implicazioni che vanno anche al di là del Parkinson" spiega ancora Kaplitt, che insieme al dottor During ha fondato una compagnia, la Neurologix, per sviluppare la terapia. "Ci sono voluti quasi vent'anni per arrivare fin qui, ma il successo di questa sperimentazione pone le basi per l'uso della terapia genica anche per altre malattie degenerative. Abbiamo dimostrato che si può fare in modo sicuro e che sembra essere sufficientemente efficace da giustificare studi ulteriori, che potrebbero rivelarsi utili per molti disturbi cerebrali", continua lo scienziato.
Buone notizie, dunque, anche se la cautela è d'obbligo. "I dati dimostrano l'efficacia e la fattibilità di questo approccio, che ha solide basi scientifiche e anche sull'uomo non ha dato effetti collaterali, dimostrandosi sicuro: questa è senz'altro una novità positiva" per il dottor Fabrizio Stocchi, direttore del centro Parkinson dell'IRCCS San Raffaele di Roma. "Bisogna però considerarli con attenzione: siamo in una fase preliminare della sperimentazione, che è appunto volta a valutarne la sicurezza. Questo risultato l'hanno raggiunto. Ora bisognerà vederne, nelle fasi successive, l'efficacia in studi più ampi".
La terapia genica negli ultimi anni è stata considerata una delle linee di ricerca più promettenti per il Parkinson, "ma anche i farmaci hanno fatto progressi significativi. E negli ultimi anni sono migliorati molto permettendo alle persone malate di avere una vita più che accettabile: anche in questo campo, parallelamente, i progressi continuano".
(22 giugno 2007)
www.repubblica.it/2007/04/sezioni/scienza_e_tecnologia/parkinson/parkinson-terapia/parkinson-tera...
“Non esiste delitto, inganno, trucco, imbroglio e vizio che non vivano della loro segretezza. Portate alla luce del giorno questi segreti, descriveteli, rendeteli ridicoli agli occhi di tutti e prima o poi la pubblica opinione li getterà via. La sola divulgazione di per sè non è forse sufficiente, ma è l'unico mezzo senza il quale falliscono tutti gli altri”.
Joseph Pulitzer (1847-1911), Fondatore Premio Pulitzer